«Ребенок стал полноценным». 11-летнему мальчику меняют лекарство, которое помогает ему жить. Мама планирует дойти до суда

У 11-летнего Сергея Колесникова из Тюмени забирают жизненно важный препарат. Департамент здравоохранения региона планирует заменить лекарство на аналог. У Сергея неизлечимое заболевание — муковисцидоз. И, чтобы поддерживать нормальную жизнь, ему необходимо каждый день принимать таблетки. Его мама Ксения Ищенко против внезапного перехода на другое лекарство. Она считает действия Депздрава незаконными и планирует дойти до суда. Подробности в материале наших коллег из 72.RU. Муковисцидоз — это наследственное заболевание, при котором организм производит слишком густую и вязкую слизь вместо обычного секрета желез. Эта густая слизь закупоривает протоки в легких, поджелудочной железе и других органах, нарушая их работу. В результате возникают проблемы с дыханием, пищеварением и усвоением питательных веществ. Заболевание требует пожизненного лечения и контроля, но современные методы терапии позволяют пациентам жить дольше и улучшают качество жизни. Обо всём важном и интересном мы рассказываем на наших площадках в соцсетях. Самое активное обсуждение местной и федеральной повестки, подробности, фото и видео — в нашем сообществе во «ВКонтакте», самые оперативные новости — в нашем канале в Telegram. «Заболевание проявлялось в виде бронхитов и пневмоний» Муковисцидоз — редкое врожденное генетическое заболевание. Его диагностируют в младенчестве. Когда Сергей родился, анализ показал отрицательный результат. Ксения Ищенко вспоминает, что сын часто болел: лежал в стационарах, два раза попадал в реанимацию. — Проявлялось заболевание в виде бронхитов и пневмоний. В виде обезвоживания. То есть ребенок не принимал пищу, ребенок был слабый, вялый. У него все жизненные показатели резко ухудшались, — говорит Ксения Ищенко. В год в московском центре Сергею провели генетические анализы и нашли мутацию. Ребенку все же поставили диагноз «муковисцидоз». — То есть происходит поломка генетическая на уровне хромосом. И у ребенка во всех жизненно важных органах скапливается слизь. Если у нас с вами, у обычных людей, она отходит, то у таких пациентов копится, — объяснила Ксения. Тогда в жизни Сергея и появилась терапия: ингаляции, прием ферментов, гепатопротекторов для печени. Все это ребенок принимал в течение дня. — Могут сформироваться сопутствующие заболевания — цирроз печени и диабет, — говорит мама мальчика. — Также у ребенка диагностировали сопутствующий синдром псевдо-Барттера. Это синдром быстрого обезвоживания. Таких детей называют «соленые детки». То есть если к ним прикоснуться, то поверхность кожи очень соленая. При этом кашель, обострения бронхитов случались. И периодически ребенок попадал в стационар. «Таргетные препараты дарят людям 20–30 лет жизни» В 2021 году Ксения узнала, что есть таргетные препараты, которые не дают прогрессировать заболеванию. Это таблетки принимают два раза в день. С ними, объясняет женщина, базовая терапия сводится к минимуму. — Это препараты, которые способны именно на генном уровне компенсировать поломку гена, чтобы ребенок смог полноценно жить. Принято говорить, что таргетные препараты дарят людям 20–30 лет жизни. С ними у пациента с муковисцидозом есть шансы прожить до 60, а то и больше лет, — говорит Ксения. Сергей с мамой поехали в Санкт-Петербург, мальчика госпитализировали. Врачи Санкт-Петербургского педиатрического медицинского университета провели консилиум. — Там подтвердили, что моему ребенку по жизненным показаниям нужен препарат «Симдеко». Нам назначили его, и с этим назначением мы вернулись домой. В Тюмени обратилась с письмом в Департамент здравоохранения, чтобы закупили препарат. Там отказали, потому что препарат в 2021 году не входил в определенный перечень лекарств, — говорит Ксения. Когда департамент отказал, Ирина обратилась в Центральный районный суд Тюмени. Судья решил обязать тюменский Депздрав бесплатно обеспечивать Сергея препаратом «Симдеко» на постоянной основе. — Департамент согласился, и с 2022 года по сегодняшний день ведомство обеспечивало препаратом моего ребенка. Он нам отлично подошел, сын стал полноценным ребенком — у нас не было госпитализаций, — объяснила мама Сергея. Документы, о которых идет речь в тексте, есть в распоряжении редакции. «Департамент же должен поставлять препарат. Как быть с этим?» Три года Сергей получал препарат «Симдеко». 18 августа Ирине позвонил пульмонолог и сказал, что ребенку планируют заменить лекарство на другое — под названием «Трилекса». Вместе с сыном женщина поехала в ОКБ-1. — Врач принял решение, что моему ребенку будет заменен препарат. Тогда я спросила: «На основании чего?» У меня судебное решение, выигранное именно по торговому наименованию, нам положен конкретный препарат, — вспоминает женщина. По словам Ксении, врач объяснил: препарат назначили на основании МНН — международного непатентованного наименования. То есть действующее вещество «Трилексы» совпало с тем, что есть в «Симдеко». — На минуточку, препарат «Трилекса» стоит практически в три раза дешевле. Это препарат аргентинского производства. Добавлю, что в стране-производителе, Аргентине, данный препарат пациентам, тем более детям с муковисцидозом, не рекомендован. Как и на сегодня во всех развитых странах, — говорит Ксения. Ксения добавила, что изменился и способ финансирования: новый препарат будет закупать «Круг добра». Деньги в фонд поступают преимущественно из федерального бюджета. — Врач сказал, что этот препарат будут покупать через «Круг добра». И сообщил, что мне необходимо с ним проследовать в наше отделение фонда. Предложил написать согласие. На что я сказала: «У меня же судебное решение, оно действующее. Департамент же должен поставлять препарат. Как быть с этим?» На что врач сказал: «Надо успевать обращаться в фонд. Если не обратитесь, не закупят новый препарат. Старый препарат вам не будет поставляться с 2026 года», — говорит Ксения. Ксения настаивает на том, чтобы ее сын продолжил получать «Симдеко», потому что за время, что Сергей его принимал, состояние ребенка, по ее словам, улучшилось. Осложнений и побочных эффектов он не вызывал. С новым же лекарством реакция организма непонятна, потому что неясно, подходит ли он ребенку вообще. — Если бы данный препарат был доступен финансово обычной матери, конечно, я бы его покупала ему сама. Его стоимость — около 25 миллионов в год. Это непосильная сумма для нашей семьи. После приема у врача Ксения написала жалобу на действия пульмонолога. На следующий день ее пригласили в ОКБ-1 для того, что обсудить дальнейшее лечение сына. По словам тюменки, результата это не принесло. И о решении врачей ей до сих пор ничего не известно. — Я хочу добиться, чтобы мой ребенок получал и дальше препарат «Симдеко». Организм к этому препарату уже привык, мы на нем уже 4 года. У меня нет никаких оснований говорить, что этот препарат плохо работает, — добавила тюменка. Ксения планирует дойти до суда. Почему важно оставить старое лекарство? Помогает семье добиться необходимого лекарства врач-невролог Александр Курмышкин. Он рассказал, почему Сергею важно оставить старый препарат. — У «Симдеко» другое МНН (международное непатентованное наименование. — Прим. ред.). Решением суда ребенок должен снабжаться тюменским Депздравом именно этим препаратом. Врач-пульмонолог, несмотря на это, изменил назначение на другое МНН и другое торговое название. Абсолютно без каких-либо медицинских показаний. Важно отметить, что каждый компонент сборных по химическому составу лекарств отвечает за компенсацию отдельной функции. Основные действующие вещества — тезауфактор и ивакафтор. Первый ремонтирует неполноценный ген, производящий в результате неполноценный белок, а второй улучшает работу самого этого белка. Элексакафтор (компонент, который присутствует в «Трилексе». — Прим. ред.) необходим лишь у определенных генетических вариантов больного гена. Не для всех пациентов. «Симдеко» предназначен как раз для таких генетических форм муковисцидоза. И врачи сначала пробуют его. Потому что любой «лишний» компонент лекарства — это всегда ненужная нагрузка. У «Симдеко» МНН — тезауфактор/ивакафтор + ивакофтор.У «Трилексы» МНН — ивакафтор /тезакафтор + элексакафтор + ивакафтор. В конвенции о защите детей написано, что дети должны получать наилучшее обеспечение. А не более дешевое. «Трилекса» же дешевле «Симдеко» в 2,5 раза, и это единственная причина смены терапии. Если сравнивать два лекарства конкретно для этого ребенка, то наилучшим остается «Симдеко». Врачи же стоят на страже интересов Аргентины, российского бюджета, приказов местного Минздрава, но отказываются защищать интересы пациента, вопреки решению суда, — заявил Алкександр Курмышкин, врач-невролог, который помогает пациентам с орфанными заболеваниями. Что ответили в Депздраве? Редакция отправила запрос в Департамент здравоохранения Тюменской области. Там сослались на закон о запрете распространения персональных данных. — Изменение тактики лечения у пациентов происходит исключительно по решению врачебной комиссии на основании результатов динамической оценки состояния здоровья пациента. Пациенты с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, чаще всего обеспечиваются лечебными препаратами за счет федеральных средств фонда «Круг добра», созданного согласно Указу Президента Российской Федерации от 5 января 2021, — объяснили 72.RU в департаменте здравоохранения Тюменской области. Мы рассказывали про мужчину, жизнь которого изменил прием лекарств. Илья Власов из Волгограда с шести лет не мог нормально дышать и мучился всё нарастающими приступами жуткого удушья из-за смертельного заболевания — муковисцидоза. Врачи говорили, что жить ему осталось совсем недолго. В 26 лет парень достиг критического веса, не выходил из дома и думал, что спасти его может лишь трансплантация легких. Но случилось настоящее чудо. Что говорят в фонде? Фонд «Круг добра» создан в 2021 году президентом России в качестве дополнительного к существующим государственным программам механизма организации и финансирования помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями. Источник средств фонда — часть повышенного НДФЛ на доходы граждан России выше 5 миллионов рублей в год. Муковисцидоз включен в перечень заболеваний фонда одним из первых, весной 2021 года. Помощь фонда «Круг добра» получили уже около 2,5 тысяч детей с муковисцидозом, для которых фонд закупает дорогостоящие препараты патогенетической таргетной терапии четырех видов в гранулах или таблетках — в зависимости от возраста и врачебных назначений. С 2021 года на это направлено уже около 100 млрд рублей. В соответствии с нормативно-правовыми документами, которые регулируют работу фонда, заявки на препараты «Круг добра» принимает от субъектов Федерации по международному непатентованному наименованию. Для части форм и дозировок Минздравом России после необходимых проверок эффективности и безопасности зарегистрированы препараты уже от двух иностранных производителей. Конкуренция производителей позволяет снижать цены на крайне дорогостоящую терапию, иметь возможность оказывать помощь большему числу детей. Кроме того, наличие альтернатив, в случае непереносимых побочных явлений на препарат от конкретного производителя, позволяет врачебной комиссии более гибко подойти к выбору терапии и назначить препарат от другого производителя, по торговому наименованию. В этом случае терапия оплачивается из бюджета региона. Однако опыт работы фонда показывает, что случаи тяжелых побочных явлений в зависимости от выбора препарата по торговому наименованию достаточно редки. Материалы о других детях Ранее мы рассказывали историю Стефании Чупровой, чья мама сбрила волосы вместе с девочкой, у которой обнаружили редкую болезнь. Мать Сони год пыталась выяснить, чем более дочь. Девочке поставили редкий смертельный диагноз — метахроматическую лейкодистрофию. Наталья из Архангельска столкнулась с несчастьем дважды: болезнь забрала у нее одного сына, а после заболел и другой. История Вики Снегиревой с диагнозом СМА известна многим жителям Архангельской области: на дорогостоящее лекарство собирали деньги от неравнодушных людей со всей страны. Обо всём важном и интересном мы рассказываем на наших площадках в соцсетях. Самое активное обсуждение местной и федеральной повестки, подробности, фото и видео — в нашем сообществе во «ВКонтакте», самые оперативные новости — в нашем канале в Telegram.