Самое дорогое лекарство в мире официально появилось в России

Препарат «Золгенсма», который применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (и является самым дорогим в мире), официально появился в России.

— Первые упаковки «Золгенсмы» получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы «Честный знак». Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей, — сообщил «Интерфаксу» оператор системы маркировки «Честный знак» — Центр развития перспективных технологий.

В России зарегистрированы еще два препарата от СМА: «Спинраза» и «Рисдиплам». Они включены в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов и положены детям бесплатно. Однако на то, чтобы добиться их от региональных минздравов, у родителей уходят месяцы, и за это время дети часто умирают.

Приобрести эти препараты самим тоже сложно: одна инъекция «Спинразы» стоит около 8 миллионов рублей. Ребенку нужно поставить четыре загрузочные дозы в течение короткого периода, а затем — по одной дозе каждые четыре месяца, и так до конца жизни.

Родители любыми способами стремятся собрать деньги именно на «Золгенсму», поскольку с ее помощью можно навсегда вылечить болезнь всего одним уколом.

В июне 2021 года в России изменили программу скрининга новорожденных: ее расширили до 36 наследственных и врожденных заболеваний, в который вошла и спинальная мышечная атрофия. Мы рассказывали о том, почему россияне вынуждены собирать 160 миллионов рублей на самый дорогой укол в мире, чтобы спасти своих детей.

Также почитайте историю борьбы за жизнь маленькой северодвинки Вики Снегиревой. Ее родители безуспешно пытались получить «Золгенсму» от государства через фонд «Круг добра». После этого собрали 121 миллион рублей, чтобы ввести препарат уже на коммерческой основе. Но получение лекарства усложнили его регистрация в России и новые регламенты ввоза в страну — препарат оказался недоступен ни для кого, кроме госфонда. 11 февраля федеральный консилиум врачей вновь рассмотрел заявку и на этот раз одобрил введение препарата. В марте малышка наконец получила долгожданный укол.